Nusinersen auch nach Gentherapie nutzbringend

Auszug

Die laufende, einarmige, offene, multizentrische Phase-IV-Studie RESPOND untersucht die Wirksamkeit und Sicherheit einer Therapie mit Nusinersen (Spinraza®) im Anschluss an eine Gentherapie mit Onasemnogen-Abeparvovec bei Neugeborenen, Säuglingen und Kleinkindern mit spinaler Muskelatrophie. Eingeschlossen wurden 60 Kinder im Alter von bis zu drei Jahren. Beim Kongress Cure SMA in Orlando, Florida, vom Unternehmen Biogen vorgestellte Zwischenergebnisse nach sechs Monaten belegen eine Verbesserung der motorischen Funktion bei einem Großteil der Patientinnen und Patienten, bestimmt anhand einer Erhöhung des mittleren HINE-2-Gesamtscores gegenüber Baseline. Nach einer medianen Teilnahmedauer von 230,5 Tagen wurden bei 13 von 38 (34 %) schwerwiegende unerwünschte Ereignisse beschrieben, kein Ereignis wurde jedoch als mit Nusinersen in Zusammenhang stehend eingestuft oder führte zum Studienausstieg. Es wurden keine Sicherheitsbedenken für die Teilnehmenden festgestellt, die mit Nusinersen nach der Gentherapie behandelt wurden. …