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Patientinnen und Patienten mit rheumatologischen Erkrankungen haben oft auch ein deutlich erhöhtes Infektionsrisiko, dessen Ursache verschiedene Immundefekte sein können. Bei deutlich erhöhter Infektionsneigung und relevanter Antikörperstörung kann eine ergänzende Immunglobulin-Ersatztherapie erforderlich werden.

Symptome des hereditären Angioödems (HAE) treten meist erstmals in der Kindheit auf. Sowohl die Schwellungsattacken selbst als auch die Angst vor der nächsten Attacke sind sozial und emotional sehr belastend. Seit kurzem ist Lanadelumab zur Prophylaxe von wiederkehrenden Attacken des HAE auch für Kinder von 2 bis <12 Jahren zugelassen, womit jetzt auch diese Altersgruppe die Chance auf eine Krankheitskontrolle und ein normales Leben hat.

Daten der LISTEN-II-Studie, die beim ECCO-Kongress 2023 vorgestellt wurden, bestätigten die Effektivität von Vedolizumab (VDZ) im klinischen Alltag bei der Therapie von chronisch-entzündlichen Darmerkrankungen (CED). In der Zwischenanalyse war unter dem α₄β₇-Integrin-Antagonisten die Krankheitsschwere bei neu auf VDZ eingestellten Patientinnen und Patienten zurückgegangen.

Beim Kongress 2023 der European Crohn’s and Colitis Organisation (ECCO) wurden die Zwei-Jahres-Ergebnisse der Registerstudie VEDO-IBD vorgestellt: Die in Deutschland erhobenen Daten unterstreichen, dass Patientinnen und Patienten mit Morbus Crohn oder Colitis ulcerosa von einer Erhaltungstherapie mit Vedolizumab** als Firstline-Biologikum im klinischen Alltag von einer größeren Effektivität und höheren Persistenzraten im Vergleich zu Anti-Tumornekrosefaktor(TNF)-alpha-Therapien profitieren können.

Chronische oder immer wieder auftretende Abdominalschmerzen gehören zu den häufigsten Gründen, weswegen Patientinnen und Patienten die hausärztliche Praxis aufsuchen. Ursache der Schmerzen können einerseits völlig unproblematische Störungen, andererseits aber auch potenziell lebensbedrohliche Erkrankungen sein. Daher sollte bei der differenzialdiagnostischen Abklärung immer auch an seltene Krankheiten wie das hereditäre Angioödem, bei dem fast alle Betroffenen unter schweren abdominellen Schmerzen leiden, gedacht werden.

Zielgerichtete Behandlungsoptionen haben die Therapie des fortgeschrittenen nicht-kleinzelligen Lungenkarzinoms (NSCLC) revolutioniert und die Prognose der Betroffenen deutlich verbessert. Bei der zwingend erforderlichen molekulargenetischen Testung des Tumors auf adressierbare Treibermutationen dürfen jüngere Menschen und Nichtraucher*innen nicht vergessen werden.

Die hereditäre Sphingolipidose Morbus Gaucher ist eine autosomal-rezessiv vererbte lysosomale Speicherkrankheit, die auf einen Defekt im Gen der β-Glukozerebrosidase beruht (Genlocus 1q21–q31). Die Mutationen führen zu einer wesentlichen Verringerung der Aktivität oder einem Fehlen dieses membrangebundenen, lysosomalen Enzyms.

Das Glukagon-like-Peptid-2(GLP-2)-Analogon Teduglutid kann bei Kindern ab einem Jahr mit einem Kurzdarmsyndrom die intestinale Rehabilitation unterstützen und dazu beitragen, eine enterale Unabhängigkeit zu erreichen bzw. den Bedarf an parenteralem Support (PS)^‡ zu verringern. Die Wirksamkeit und Sicherheit von Teduglutid bei Kindern mit KDS-DV bestätigten nun auch erste Real-World-Daten.

Viele Patienten mit rheumatologischen Erkrankungen leiden unter häufigen, oft rezidivierenden Infektionen, die nicht selten stationär behandelt werden müssen. Diese erhöhte Infektneigung ist meist auf sekundäre Immundefekte (SID) zurückzuführen, die sich vor allem aus der immunsuppressiven Therapie ergeben. Ein hohes Infektionsrisiko verbindet sich insbesondere mit Glukokortikoiden und gegen B-Zellen gerichteten Therapien wie Rituximab.